提升亨廷顿疾病的患者声音
患者伙伴关系是如何塑造未来的研究和临床发展的亨廷顿病。
更多的共同努力为患有罕见疾病的人们建立更美好的世界
罗氏罕见病
虽然个别的疾病是罕见的，但总的来说，罕见疾病就不一样了——全球有7000种不同的罕见疾病，有4亿多人患有这种疾病。很少有治疗方法被批准。
对于那些患有罕见疾病的人来说，人们每天都有人的生活。虽然儿童占所有被诊断的人的一半弥补，但生活在难得的疾病中需要终身，通常是复杂和挑战的管理。
但感受罕见疾病影响的人数甚至更多。由于许多罕见疾病是遗传的，它会影响整个家庭的几代人，其中许多人成为护理者和倡导者。
研究更好的治疗方法，有价值的治疗方法和更精确的诊断将会有所不同。在旅程的每一步，与患者社区并肩工作将改变与罕见疾病生活的定义。
我们通过改变医疗实践，追求一流或最好的药物，专注于尖端研发(R&D)和新技术，开发创新药物，改变生活。
创新和有影响力的解决方案
所有跨越的研发，我们遵循科学，使得突破性的创新能够改变患者的生活。我们正在将我们的疾病努力，我们认为我们可以根据我们对生物学的理解为人们的生活提供最大，最宝贵的差异，以及最需要的地方。
我们通过探索新的治疗方法来开发创新药物和更好的诊断方法。通过改变医疗实践，追求一流或最好的药物，专注于尖端研发和利用新的数字健康技术，我们正在帮助重塑一种罕见疾病意味着什么。
探索我们在一些罕见疾病方面所做的努力的一些例子
我们专注于利用科学来改变生命，帮助改善对最需要它的人提供治疗。
我们一直与SMA社区合作，为具有罕见的神经功能的广泛植物的结果转变成果。
随着亨廷顿的社区，我们正在向前迈进，对这种遗传性，颅脑疾病的调查治疗，对世代具有毁灭性的影响。
我们目前进行了创新研究，以调查NMOSD和其他自身免疫中心神经系统疾病的未来治疗。
罕见疾病领域的合作与伙伴关系
在罕见病方面，我们比其他任何疾病都更依赖于与社区专家从头到尾的密切合作和共同创造。与罕见疾病界的伙伴关系和信任对我们的集体成功至关重要。我们正在与罕见疾病患者在每个阶段进行合作，以了解什么对他们最有意义，这样我们就可以考虑到这一点来设计我们的临床试验和药物。
融合伙伴关系也延伸到患者社区和科学景观之外。我们认识到外部创新的价值，致力于与领先的研究和数字卫生公司合作，将这些患者带到尽可能多的患者。爱游戏ayx信誉
通过共同努力，我们可以为罕见疾病患者建立一个更美好的世界。
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我们认真对待稀有疾病界的信赖，并与患者组织和患有罕见疾病的人在每个阶段合作，了解对他们最有意义的东西。这就是为什么我们90％的发展计划从患者合作伙伴输入 - 我们的目标是让那100％。
专注于更光明的未来
为了为含有罕见疾病的人提供更好的疗法和诊断，还必须重新定义研究，创新和疾病管理的方法。临床终点的新理解已经改变了临床试验的开发和进行的方式。科学精密医学和创新也在改变罕见疾病如何处理和管理的基础。通过专注于患有稀有疾病的人真正重视的东西，我们可以一起开发更好为社区服务的解决方案。