罗氏治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)

激情和伙伴关系是一种罕见的疾病

罗氏脊髓性肌萎缩症

SMA是一种常染色体隐性遗传疾病,由生存运动神经元-1 (SMN1)基因突变导致全身SMN蛋白水平降低引起。每年全世界出生的婴儿中约有万分之一患有此病,是婴儿死亡最常见的遗传原因。

它是一种通过影响运动神经细胞来剥夺人的体力的疾病,使人丧失行走、进食甚至呼吸的能力。

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