世界各地的癌症生存率持续提高，现在，随着更多的治疗选择、更早的诊断和更强的认识，患有多种血癌的人比以往任何时候都活得更长、更好。由于这一医学分支的最新进展，未来看起来更加光明。
加深对生物学的理解
我们对血癌生物学的日益了解正在改变对患者治疗的开发和提供。自20年前首个用于治疗血癌的单克隆抗体问世以来，科学界和医疗保健公司一直不懈努力，不断改善血癌患者的可用选择。某些形式的疾病甚至已转变为可以通过持续治疗加以控制的慢性病。
然而，仍有更多的工作要做。越来越清楚的是，大多数血癌不太可能通过单一的干预或管理方法治愈。但复杂性也伴随着机遇;通过仔细检查导致血癌发生和生长的各种信号通路的作用，研究人员已经能够利用这些知识来确定潜在的新的治疗靶点。这包括研究一个名为“b细胞淋巴瘤2”的蛋白质家族，它在调节细胞死亡中起着重要作用，以及开发新的小分子抑制剂，以靶向新发现的信号通路中的特定步骤。
抗体-药物结合物(adc)是另一种新兴的抗癌疗法，它革新了血癌的化疗。adc具有一种新的作用模式，即毒素附着在单克隆抗体上，靶向并摧毁癌细胞。与传统化疗不同的是，acd被设计成只与特定的受体结合，因此它们能够在有效摧毁癌细胞的同时保护健康细胞。
我们也开始看到无化疗治疗方案令人鼓舞的结果。这对于许多面临复发性疾病或疾病对初始治疗无反应(难治性)但由于年龄/虚弱或共病而无法接受当前标准护理化疗的患者来说，是一种可能的新治疗途径。
在罗氏，我们的动力来自于对理解疾病生物学的热情，以及为患者做更多事情的愿望。罗氏全球产品开发血液学/肿瘤学副总裁Nancy Valente表示，重要的是，研究人员、卫生当局、医生和产业界共同努力，将创新思维应用到新技术和方法中
重塑临床试验设计
推动血液学科学发展的不仅仅是新的治疗方案。随着如此多新的潜在治疗靶点的出现，临床研究的设计也变得越来越重要。试验必须确保准确和有效地确定一种潜在新疗法的临床价值，以便新药能尽快送到需要它们的患者手中。这导致了临床试验中端点的定义和使用的重要变化。
随着治疗手段变得越来越有效，肿瘤学试验中的传统终点，如中位无进展生存期(患者病情不恶化的生存时间)和总生存期(患者存活的总时间)，现在可能需要很长时间来衡量，特别是在生长较慢的血癌中，如滤泡性淋巴瘤。这就是使用更新的“代理端点”的地方。替代终点是预测治疗的临床疗效(如总生存率)的指标，但评估起来要快得多。一个例子是慢性淋巴细胞白血病中“微小残留病(MRD)”的测量。
微小残留病(MRD)
MRD指的是治疗后残留在患者血液或骨髓中的少量癌细胞。MRD是复发的主要原因。MRD作为临床试验的一个重要终点的出现具有重要意义，因为它允许临床医生评估治疗的有效程度，患者是否有可能复发或是否已经达到深度缓解。
药物输送的创新
实施治疗的方式是科学进步能够改善患者生活的另一个领域。面对血癌治疗的患者通常必须应对需要很长时间的治疗，如长时间的静脉注射，以及治疗可能持续一生的前景。因此，采用更快、更方便的给药方案可以有效地改善患者的治疗体验。例如，皮下给药，即通过皮下注射进行治疗，有可能显著减少某些血癌的治疗时间。研究表明，SC与更传统的静脉注射效果相当，患者和医护人员都更喜欢SC，因为它减少了临床时间和情绪困扰，增加了舒适度和便利性。1、2、3这很重要，因为它代表了一种帮助患者在控制疾病的同时尽可能保持最高生活质量的方法。
罗氏全球产品开发血液学/肿瘤学副总裁Nancy Valente说:“我们现在看到的是血液学科学真正充满活力的时期，给受血液病影响的人们带来了新的希望!
参考文献
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- Rummel M等人。安杂志。2016;28 (4): 836 - 842
- Sayyed等人，血液学2012;97(增刊。1):抽象P1749