罕见疾病
3.5亿人患有罕见疾病 - 绝大多数是儿童。如今，在7,000种罕见疾病中，只有200个为受影响的个体提供了可用的治疗方法。
我们有一个自豪的历史，可以改变罕见疾病的人的生活，例如，针对微观多血管炎（MPA），非霍奇金淋巴瘤，特发性肺纤维化，血液嗜血杆菌A或生长激素缺乏症的治疗方法。
我们坚决致力于建立这一遗产，使我们的科学家的全部能力和知识融合在一起，为罕见疾病的新疗法和诊断测试带给患有致命或生命中的稀有疾病的人，以过上最充实的生活可能的。
爱游戏ayx信誉我们正在寻找的合作机会：
- 单基因稀有疾病
示例伙伴关系
Sarepta Therapeutics- 启动和商业化SRP-9001的许可协议，Sarepta的研究性DMD的调查微肌营养物基因疗法
PTC和SMA基金会- 合作探索SMA口服疗法
