稀有疾病
3.5亿人患有罕见的疾病 - 绝大多数是孩子。今天，7,000名罕见疾病中只有200个有助于受影响的人的可用治疗方法。
我们有一个骄傲的历史，以改变具有罕见疾病的人的生活，例如具有显微静脉炎（MPa）的人的治疗，非霍奇金淋巴瘤，特发性肺纤维化，血友病患者或生长激素缺乏。
我们强烈致力于在这种遗产上建立，使我们的科学家的全部能力和专业知识聚集在一起，为含有致命或生活限制罕见疾病的人们带来新的治疗和诊断测试，以引领最满足最满足的生活可能的。
爱游戏ayx信誉我们正在寻找的合作机会：
- 单一的稀有疾病
示例伙伴关系
Sarepta治疗学- 发布和商业化SRP-9001的许可协议，SAREPTA对美国德姆DMD的调查微营养蛋白基因治疗
PTC和SMA基金会- 探索SMA口服疗法的合作
