可穿戴技术能改变神经科学研究的未来吗?

2021年2月23日发布

想象一下这样一个世界，病人不需要离开家去参加临床试验。患者无需前往诊所，也无需远离家人，而是可以在舒适的家中监测疾病进展和治疗效果。

这种情况已经不再遥远。

将新药与突破性技术相结合的概念正在成为现实——科学家们正在寻找新的、创新的方法来实时收集临床试验数据，这将使监管机构能够做出更准确、更明智的决策。

看看科学家们是如何利用技术实时收集数据的，这就是杜氏肌营养不良症(DMD)的进展。随着技术的进步，科学家们有机会更准确地测量病人的行走能力，即在正常的日常生活中不需要在诊所里就能在没有任何帮助的情况下行走的能力。

DMD是一种罕见的退行性神经肌肉遗传疾病，可导致严重的肌肉退化，通常在男孩中诊断。患有这种罕见疾病，走路或吃饭等简单的任务都变得困难，在后期，心脏和呼吸肌开始衰竭。

罗氏公司产品开发神经科技创新负责人Paul Strijbos是众多使用突破性技术来减轻患者负担并更准确地收集这种罕见疾病患者数据的科学家之一。这项新技术“在我们与患者合作的方式方面是一个真正的突破，正在改变科学家在现实世界中收集准确数据的方式。”

新型数字终端

患有DMD的人通常需要完成一项标准的“六分钟步行”测试，以测量他们的行走能力。这项测试对测量疾病进展很重要，但可能非常繁重。“六分钟步行”测试要求患者去一趟诊所，在那里患者必须完成一项繁重的活动，这并不总是反映他们在日常家庭活动中的实际活动方式。

科学家们面临着一个问题:患有DMD的人有没有办法跳过测试?面对如此繁重的任务，必须有机会为患者改善这一过程。所以，他们开始工作，想出了一个新颖的解决方案。

Stride Velocity 95 Centile (SV95C)是首个通过穿戴在脚踝上的可穿戴技术捕获的数字端点。这一新颖的终点反映了一个准确和精确的现实世界的衡量病人可以多么好地走动。

什么是数字端点?
数字端点由传感器捕获，通常是在日常生活活动期间的临床外，以捕获临床有意义的运动数据。

最近是SV95C合格的由教育津贴作为数字端点。这意味着药物开发人员和临床医生都可以放心地使用SV95C远程监测DMD患者的能力，并确定潜在治疗的益处。这也意味着监管机构在审查新药申请时，将把这些数据作为药物效益的证据。

保罗说:“有了我们合作伙伴开发的突破性技术，DMD患者有机会在家里佩戴这种技术，在正常的日常生活活动中唯一地测量患者的行走情况。”

SV95C是跨行业合作伙伴的共同努力。“我们相信成功是集体努力的结果。挑战、信任、严谨和协作心态的结合帮助我们达到了一个新的水平，并将这项技术的价值传递给更多的DMD患者，”开发这种可穿戴技术的合作伙伴Sysnav的医疗保健项目总监Damien Eggenspieler说。

使用新的SV95C端点的另一个优点是，药物开发人员将能够以更少的研究参与者进行更短的临床试验。这意味着我们可以更快地提供护理，大规模地帮助更多的患者。SV95C项目合作伙伴、MDUK牛津神经肌肉中心儿科神经肌肉疾病教授Laurent Servais医学博士说:“通过使用可穿戴技术，以更短、更有效、更少负担的方式进行试验，确定对治疗反应最好的早期患者对制药公司、监管机构、医生来说很重要，但对DMD患者来说更重要。”

这是科学家们如何将技术与新型疗法结合起来，生成真实世界的数据，以帮助在药物开发中做出更准确、更明智的决策的又一个例子。SV95C已受到DMD社区各利益相关者的极大兴趣，包括患者组织、临床医生和决定药物定价的卫生技术评估人员。

数据已经提交给了一些同行评议的文章，包括自然评论药物发现显示了这项技术对不同疾病领域的患者和科学家产生更相关、更有意义的现实数据的潜力。