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持续15分钟 211 + 212会议室
delandistrogene moxeparvec在DMD患者中的1/2a期试验:4年更新
Jerry R. Mendell, Zarife Sahenk, Kelly J. Lehman, Carrie Nease, Linda P. Lowes, Natalie F. Reash, Megan A. Iammarino, Lindsay N.阿尔法诺,Jordan Vaiea, Sarah Lewis, Kathleen Church, Richard Shell, Rachael A. Potter, Danielle A. Griffin, Eric R. Pozsgai, Mark Hogan, Larry Hu, Kathryn Giblin, Louise R. Rodino-Klapac

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04:15点
持续15分钟 铜大厅
risdiplam▼治疗2型和3型脊髓性肌萎缩的3年疗效和安全性
Nicolas Deconinck, John W Day, Elena S Mazzone, Andres Nascimento, Maryam Oskoui, Kayoko Saito, Carole villerot, Giovanni Baranello, Odile Boespflug-Tanguy, Nathalie Goemans, Janbernd Kirschner, Anna Kostera-Pruszczyk, Laurent Servais, Jessica Braid, Marianne Gerber, Ksenija Gorni, Carmen Martin, Renata S Scalco, Wai Yin yang, Eugenio Mercuri代表SUNFISH工作组

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凌晨5点
持续15分钟 铜大厅
RAINBOWFISH: risdiplam▼治疗症状前SMA婴儿的初步疗效和安全性数据
Richard S Finkel, Michelle A Farrar, Dmitry Vlodavets, Edmar Zanoteli, Mohammad Al-Muhaizea, Leslie Nelson, Alexandra Prufer, Laurent Servais, Yi Wang, Carolyn Fisher, Marianne Gerber, Ksenija Gorni, Heidemarie Kletzl, Laura Palfreeman, Renata S Scalco, Enrico Bertini代表彩虹鱼研究小组

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05:15点
持续15分钟 铜大厅
Risdiplam▼药代动力学、药效学、安全性和有效性暴露反应分析
Heidemarie Kletzl, Yumi Cleary, Paul Grimsey, Marianne Gerber, Renata S Scalco

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下午05:30
持续15分钟 铜大厅
Risdiplam与Nusinersen在1型脊髓性肌萎缩中的匹配调整间接比较:2年更新
Neil Hawkins, Valerie Aponte Ribero, Ksenija Gorni, Monica Daigl, Yasmina Martí, Rachel Evans, David Alexander Scott, Anadi Mahajan

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