胸怀未来——迎接阿尔茨海默氏症的挑战
蕾切尔·杜迪毕生的使命是为阿尔茨海默病找到更多更好的治疗方法。

阿尔茨海默氏症是一个复杂的问题,需要很多不同类型的人来研究,也需要很多不同的方法。我们必须在自己擅长的领域通力合作,形成各种各样的合作。

阿尔茨海默病在100多年前首次被发现,但我们仍然只有有限的治疗方案来延迟、预防或减缓这种疾病。

罗氏全球神经退行性疾病主管Rachelle Doody认为,阿尔茨海默病的疾病修饰疗法的出现是一个令人鼓舞的进步迹象,并相信我们正越来越接近有效治疗这种使人衰弱的疾病的希望。蕾切尔在2016年加入该公司,“继续她的使命”,此前她在一所医学院的阿尔茨海默病中心工作了25年。她的背景是神经学和认知人类学,但她的培训已应用于理解和治疗阿尔茨海默病。她被认为是阿尔茨海默病临床试验的全球权威,发表了200多篇关于阿尔茨海默病及相关疾病的诊断、进展或治疗的原创文章。“我的职业生涯告诉我,我们必须从分子、细胞、社会等方面考虑神经退行性疾病,才能对此采取行动。”

阿尔茨海默病是最常见的一种痴呆症,目前全世界约有5000万人患病。阿尔茨海默病是公认的最昂贵的疾病之一;对个人和整个社会都有代价。全世界都在寻求新的治疗方法来应对阿尔茨海默病的挑战。由于新药从概念到市场的发展需要数年时间,而且在早期研究中看起来很有前景的药物在大规模试验中可能并不如预期的那样有效,因此继续加速对阿尔茨海默病的研究至关重要。

我们已经走了多远

在过去的30年里,研究人员在了解健康的大脑功能和阿尔茨海默病的问题方面取得了显著进展。正如蕾切尔所指出的,“阿尔茨海默氏症是一种具有挑战性的疾病,因为它需要多年的发展。人们的大脑可能在出现首次症状前25年就已经发生了阿尔茨海默病的变化。”

关于迄今为止的研究进展,雷切尔指出:“在阿尔茨海默病方面,有许多记录在案的失败,但每一次失败,我们都对这种毁灭性疾病有了更多的了解。当我想到我们现在对如何设计临床试验以及如何选择一组患者来测试特定疗法的了解时,很明显,我们的理解随着每次试验的进行而加深,即使是那些不成功的试验。我们现在知道,我们需要一种不同的预防方法,对处于疾病早期阶段的人需要一种不同的方法,对患有晚期疾病的人需要一种不同的方法。”

展望未来

我们的临床开发项目是我们在阿尔茨海默病方面工作的核心。开发和测试药物以确保它们对患者是安全的,可能需要多年时间,耗资数百万美元。许多正在开发的新药旨在通过阻止阿尔茨海默病引起的多种广泛的大脑变化中的一种或多种,来改变疾病进程本身。这些变化为新药提供了潜在的“靶点”,有可能阻止或减缓疾病的进展。迄今为止的研究表明,要想治疗成功,就必须尽早发现和诊断这种疾病。越早开始治疗,对疾病发展的影响就越大。

大脑和疾病的复杂性使得人们很难知道研究药物的效果如何,大规模的临床试验正在进行中,以在尽可能多的不同人群中测试潜在的新治疗方法。

为什么我们会患上阿尔茨海默病

临床试验的重要性

许多阿尔茨海默病的临床研究依赖于志愿者的参与。一些研究需要阿尔茨海默氏症患者参与,但另一些研究需要有照顾痴呆症患者经验的人或健康志愿者作为比较。研究阿尔茨海默病的预防可能需要有阿尔茨海默病风险但没有症状的人来做志愿者。这些可能特别具有挑战性,但可能有助于我们更好地了解如何在症状出现之前预防阿尔茨海默病。

参与研究让人们有机会为未来做出改变。参与者的贡献有助于提高对痴呆症的理解,以及我们如何预防它,开发新的治疗方法,或改善阿尔茨海默病患者的护理。最后,罗氏公司阿尔茨海默病开发负责人吉尔·史密斯说:“只有通过临床试验志愿者的奉献、承诺和支持,我们才能继续朝着能够阻止、减缓或预防阿尔茨海默病的潜在治疗方法前进。”

关于罗氏临床研究的更多信息可以通过独立的注册中心如ClinicalTrials.gov而且EUdraCT