衡量重要的事情
患者报告的结果衡量患者的观点，并可以帮助重新定义血友病治疗。
我们正处于血友病研发的黄金时代。治疗的进步意味着，如今许多患者可以成功地控制他们的疾病，同时保持他们的独立性。
随着出血率得到更好的控制，社区的重点转向了对血友病患者最重要的其他因素——以及如何将这些因素纳入研究和日常护理。
“可以理解的是，血友病的研究传统上专注于出血率，但仅凭这些并不能说明全部情况，”马克·斯金纳(Mark Skinner)说，他是出血性疾病患者的主要倡导者，他自己也患有a型血友病。“我们需要开始了解患有血友病是如何影响整个人的，而不仅仅是出血。我们需要围绕个人影响和社会后果讲述更大的故事。为了做到这一点，我们需要其他方法来收集数据，来衡量血友病对情绪的影响和生活质量的影响，以及新的治疗方法，以补充临床情况。”
这就是患者报告结果(PROs)的作用。找出PROs如何衡量患者的观点，并可以帮助重新定义血友病护理。
关于PROs你应该知道的7件事:
信息是通过由患者或护理人员填写的标准化问卷收集的，而不是由他们的医生或护士填写。
专业人士为血友病患者提供机会，直接提供他们的输入，而不需要解释，关于他们的病情及其对他们日常生活的影响。
开创性的研究，就像正在进行的一样
建立PROBE研究的结果是一项经过验证的、详细的专门为血友病设计的PRO调查，通过全球患者主导的研究网络进行测试和打磨。独特的是，未受血友病影响的父母或兄弟姐妹也完成了PROBE PRO调查。这意味着研究人员可以研究血友病对具有类似背景的人的教育或就业的影响。结果以一致的方式进行分组和评估，以梳理出有用的模式或趋势。
在他出生的前6年里，我们每天都要去离我们家30公里远的医院。我们花了将近四个小时给他注射。这对我来说就像是一份工作。当时我不能工作，因为迈克尔的治疗时间太长了。
比较血友病患者或非血友病患者的数据、政策变化前后的数据，或两个不同国家之间的数据，有助于为政府和卫生当局提供新的具体护理服务或管理方法。例如，表明患者的行动问题影响到上班可以提供需要特殊交通服务的证据;展示这些服务如何提高出勤率和生产率，可以为支持更广泛的政策变革或激励其他国家效仿提供证据。
通过我们收集的数据，我们希望让患者和患者组织能够将宣传从轶事和情感转移到基于证据的论点，以激发持续的变化。
科学家们在临床试验中使用PRO调查来测试一种潜在的新药是否能改善一个人的生活质量，或者患者是否更喜欢新的或现有的治疗方法。这些信息补充了关于安全性和有效性的临床数据，更充分地展示了一种新的血友病治疗方法的潜在益处，并最终帮助研究人员开发出能够对患者产生真正影响的药物。
更全面地了解不同治疗或管理方法的影响，使更知情的医患对话成为可能。这些对话可以导致更好地共享医疗决策——基于对患者个人偏好和目标的更深入的相互理解，并有证据支持。
在线和移动收集专业信息的方法，包括活动追踪器和健康应用程序，将能够更快地从更多患者那里收集更多信息，而不需要面对面的预约。
我们都有自己的角色
血友病的现状，包括我们如何收集数据，正在迅速发生变化。血友病界——患者、医生、科学家、倡导团体和监管当局——都需要共同努力，适应pro的崛起，并利用它们的潜力。
这就是为什么罗氏提供资助资助重要的PRO研究——比如PROBE——以找出对血友病患者最重要的是什么，并发起宣传活动——比如重新定义血友病-引发关于血友病患者生活的真正意义的对话。
发表的定义
引用:
“不是所有可以计算的东西都有价值。不是所有有价值的东西都可以被计算”:1963年，非正式社会学，威廉·布鲁斯·卡梅隆对社会学思维的随意介绍，第13页，兰登书屋，纽约。