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罗氏公司和基因泰克公司

ICNMD 2022

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即将到来的
04:15点
持续15分钟 会议Studio 211 + 212
阶段1/2a审判delandistrogene moxeparvovec DMD患者:4年更新
杰瑞·r . Mendell说Zarife Sahenk,凯利j .雷曼嘉莉Nease,琳达·洛斯娜塔莉·f . Reash梅根·a·Iammarino林赛·n·阿尔法诺,乔丹Vaiea,莎拉·刘易斯,凯萨琳教堂,理查德壳,蕾切尔波特,丹尼尔·a·格里芬埃里克·r·Pozsgai马克·霍根拉里•胡凯瑟琳吉布林路易丝·r·Rodino-Klapac

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04:15点
持续15分钟 铜大厅
翻车鱼:三年的疗效和安全性risdiplam▼2型和3型脊髓性肌肉萎缩症
尼古拉•Deconinck约翰W一天,埃琳娜·马佐尼,Andres Nascimento Maryam Oskoui, Kayoko齐藤,卡罗尔Vuillerot,乔凡尼Baranello,至理名言Boespflug-Tanguy,娜塔莉Goemans, Janbernd柯式,安娜Kostera-Pruszczyk, Laurent Servais杰西卡编织,玛丽安·戈贝尔Ksenija Gorni,卡门·马丁,Renata提高洗衣,围阴Yeung, Eugenio麦克利代表翻车鱼工作组

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凌晨5点
持续15分钟 铜大厅
RAINBOWFISH:初步疗效和安全性数据risdiplam▼治疗婴儿发生前症状与SMA
理查德·芬克尔,米歇尔·法勒,德米特里•Vlodavets Edmar Zanoteli,穆罕默德·Al-Muhaizea莱斯利·尼尔森,亚历山德拉Prufer, Laurent Servais易王,卡罗琳费舍尔,玛丽安·戈贝尔Ksenija Gorni, Heidemarie Kletzl, Laura Palfreeman Renata提高洗衣,恩里科·贝尔蒂尼代表RAINBOWFISH研究小组

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05:15点
持续15分钟 铜大厅
Risdiplam▼:药代动力学、药效学、安全性和疗效的接触响应分析
保罗•Grimsey Heidemarie Kletzl弓克利里,玛丽安·戈贝尔Renata提高洗衣

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下午05:30
持续15分钟 铜大厅
Matching-adjusted间接比较Risdiplam▼与Nusinersen 1型脊髓性肌肉萎缩症:2年更新
尼尔·霍金斯瓦莱丽阿彭提Ribero, Ksenija Gorni,莫妮卡Daigl,雅斯马蒂雷切尔·埃文斯,大卫·亚历山大·斯科特Anadi Mahajan

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