有没有想过在临床试验中如何衡量患者的预后?
在过去的30年里，创新的治疗方法为癌症患者带来了新的希望。
然而，我们需要持续评估如何定义和评估癌症治疗对癌症患者的影响和疗效。如今，更全面的治疗方法不仅要延长患者的生命，还要帮助他们维持生活质量。新药给患者带来的积极影响加强了加速药物开发的必要性，但在使用经典终点(例如生存期)时也提出了挑战。这一挑战鼓励科学家寻找替代方法来衡量药物的疗效。
对于癌症等严重和危及生命的疾病，将生存评估与其他疗效测量相结合，对早期和有前景的数据进行评估，有助于加速药物的开发和批准。卫生当局偶尔会考虑将这些其他测量方法作为经典生存终点的“替代品”。随着我们对癌症的理解不断发展，结合测量来帮助了解更广泛情况的重要性也在不断提高。
这些测量被称为“端点”，你知道它们是什么意思吗?
经典的生存终点
从历史上看，我们在临床试验中根据总生存期(OS)和无进展生存期(PFS)来衡量癌症治疗的疗效。虽然这些仍然是大型晚期临床研究成功的有意义的衡量标准，但出于评估获益/风险和更快地将药物提供给患者的精神，增加了额外的探索性终点，以确保治疗的全貌清晰。
早期疗效终点
长期以来，我们一直认为反应率和反应持续时间是治疗抗肿瘤活性的直接衡量标准，我们倾向于在早期和/或小型临床试验中将它们作为主要终点，或在大型试验中作为次要终点。这些研究中的积极数据可能有助于加速监管机构的批准。4每个人对治疗的反应可能不同，但这些终点可以表明，例如，一种治疗是否可以让他们与家人和爱人在一起的时间延长几个月或几年。
新出现的疗效终点
癌症治疗正在发展，这意味着我们需要新的或适应的终点来更准确或有效地测量在特定情况下的疗效，如早期疾病，血癌，或新的治疗方式，如免疫疗法。“新兴端点”与“经典端点”一起工作得很好。
测量处理的安全性
我们需要在治疗效果与这些药物对人们日常生活的总体影响之间取得平衡。药物的安全性及其监测是药物开发的关键组成部分。
测量患者的生活质量
除了我们在所有临床试验中收集的安全性或副作用数据外，许多其他终点旨在捕捉治疗对患者的整体影响。生活质量评估所带来的影响是日常生活中的安全性和耐受性，以及症状的改善。12
“副作用会是什么?”我会一直很累吗?这种疗法对日常生活有什么影响?”这些类型的问题已经变得越来越重要，症状改善被认为是一种直接的临床获益和药物批准的适当终点。12这些终点被称为患者报告结果(PROs)，代表了患者在临床试验中对自身健康状况或生活质量的感知。在PRO数据中有几个类别:
