Evrysdi（Risdimplam）

Evrysdi是成人，儿童和婴儿2个月和年龄较大的脊髓肌萎缩（SMA）的批准治疗。

Evrysdi是一种生存电机神经元-2（SMN2）mRNA拼接改性剂，旨在治疗染色体5Q突变引起的SMA，导致运动神经元（SMN）蛋白质缺乏。Evrysdi每天在家里用液体形式或喂食管给药，使其成为可以在家里采取的第一个也是唯一的药物。它可以增加和维持SMN蛋白的生产。在整个身体中发现SMN蛋白，对维持健康的运动神经元至关重要，负责将移动信号从大脑传递到肌肉。

受SMA影响的人依赖于SMN2基因以产生SMN蛋白，因为它们在染色体5Q中携带突变，导致SMN1基因，产生不足的功能性SMN蛋白水平。证据表明，增加SMN蛋白水平对生活中的广泛SMA类型的人具有显着的临床益处。

Evrysdi的发展是Roche，PTC治疗和SMA基金会之间的合作的一部分。Evrysdi于2020年8月收到美国食品和药物管理局（FDA）批准，并于2021年3月被欧洲委员会批准。

这种药品受到额外监测。这将允许快速识别新的安全信息。要求医疗专业人士和患者报告任何疑似不良反应。有关如何报告的详细信息，请查看我们的信息。