新的Roche数据在2021 AAN突出了扩展神经科学产品组合的影响和广度

• EVRYSDI 2-year fire ish Part 2数据显示1型脊髓性肌萎缩症(SMA)婴儿运动功能改善
• OCREVUS数据表明其在复发多发性硬化症（RMS）和初级进展MS（PPMS）中减缓疾病进展的一致益处
• Neuromyelitis Optica Spectrum疾病（NMOSD）的Enspryng数据增强了安全性和疗效，包括伴随自身免疫疾病（CAIDs）的患者
• 调查MS医学数据Feneburinib支持其安全型材和高效力
• 对包括阿尔茨海默氏病和亨廷顿氏病在内的调查项目的进一步介绍有助于促进对神经系统疾病的科学理解

Basel，4月8日4月8日 - Roche（六：Ro，Rog; Otcqx：Rhhby）今天宣布，其批准和调查药物用于治疗神经系统疾病的新数据将在第73届美国神经科学院（AAN）年会中提出实际上是4月17日至22日，2021年。这些新数据包括23个摘要，突出了六个治疗区域的扩展罗氏神经科学组合，包括Evrysdi™（Risdimplam），用于脊柱肌肉萎缩（SMA），OCrevus^®（ocrelizumab）在复发和初次进行多发性硬化症（rms和ppms）中，研究Bruton的酪氨酸激酶抑制剂（btki）诱导率为rms和ppms的III期试验中的FENEBRUTINIB，ENSPRYNG^®（Satralizumab）在神经肌炎Optica谱系障碍（NMOSD）中，以及阿尔茨海默病（AD）和亨廷顿疾病（HD）中的调查计划的数据。

“Following U.S. FDA and global approvals for our groundbreaking therapies in SMA and NMOSD, Roche’s data at AAN reflect our continued commitment to meaningful therapeutic progress for people living with neurological disorders,” said Levi Garraway, M.D., Ph.D., Roche’s Chief Medical Officer and Head of Global Product Development. “We are proud to collaborate with patient advocates, academia, industry and the broader healthcare community through cutting-edge research and partnerships to advance the scientific understanding of neurological conditions, which have historically been among the hardest disorders to study, diagnose and treat.”

脊柱肌肉萎缩（SMA）
罗氏将提供来自EVRYSDI临床开发项目的五项研究的数据，该项目旨在代表广泛的SMA患者。该项目包括2个月大的婴儿到60岁的成年人，他们有不同程度的残疾，包括脊柱侧凸或关节挛缩的人，以及那些以前用其他药物治疗过SMA的人。

FIREFISH II/III期临床试验第2部分的2年新发现表明EVRYSDI治疗症状型1型SMA婴儿的长期疗效和安全性。这包括能够无支撑坐5秒和30秒的婴儿数量，这是一项在疾病自然病程中通常不可见的关键运动指标，以及无事件生存率和住院率下降的数据。

EVRYSDI广泛的临床试验项目提供的其他数据包括宝石鱼试验(JEWELFISH trial)的最新数据，该试验评估了EVRYSDI在之前使用SMA靶向疗法治疗的患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药理学，以及来自FIREFISH、SUNFISH、彩虹鱼和珠宝鱼试验。

多发性硬化(MS)
罗氏将提交其MS特许经营权的数据，包括包括OCREVUS和调查性BTKi fenebrutinib研究结果的5个演示。现实世界的数据继续显示，与其他疾病修改疗法(DMTs)相比，OCREVUS是唯一一年两次的MS治疗方案，在一年多时间内具有最高的持久性和依从性。此外，一项对ORATORIO III期PPMS研究的事后分析也将提交，该研究表明，OCREVUS显著减缓了萎缩的t2病变体积积累，这是疾病进展的亚临床衡量指标。此外，开放标签iii期综合研究的中期分析显示，对于最近被诊断为复发缓解型多发性硬化症(RRMS)且未接受过DMT的患者，OCREVUS治疗提供了持续一年的益处。

罗氏正在继续推进多发性硬化症的科学，并正在探索实验性药物非尼布鲁替。非尼布鲁替尼(fenebrutinib)是一种高度选择性、非共价、可逆的口服BTKi，其数据支持其在几种自身免疫性疾病中的安全性和高效力，这对正在进行的RMS和PPMS的III期研究是鼓舞人心的。非尼布鲁替尼是b细胞和髓系细胞激活的双重抑制剂，这可能提供了一种新的方法，通过靶向MS的急性和慢性炎症方面来减缓疾病进展。

神经髓炎OPTICA谱紊乱（NMOSD）
Roche将在与NMOSD生活的成年人上提出五套数据。III阶段Sakurastar和Sakurasky临床试验的数据增强了这种治疗对患有NMOSD的疗法的有利安全性和功效，包括伴随的自身免疫疾病（CAIDS）的患者。

还提出了新的纵向，观测数据，与杰克逊慈善基金会合作进行的，致力于致力于对NMOSD流行病学，发病机制和治疗的资金进行资金的患者倡导组织进行。圆圈研究探讨了影响纳米斯德人民的治疗变化的因素，包括只有一次复发的人。

阿尔茨海默病（广告）
罗氏将提供COVID-19大流行期间gantenerumab III期研究生研究增加使用家庭护理能力的数据，该研究使居家试验参与者能够继续给药以维持药物接触。

Gantenerumab是一种晚期研究性抗-淀粉样蛋白抗体，目前正在两项III期研究(GRADUATE I和II)中进行评估，这是唯一一项提供皮下给药的AD晚期临床试验。我们预计研究数据将于2022年出炉。

亨廷顿氏舞蹈症(高清)
Roche还将分析注册高清研究和注册表数据库，这将突出遗传因素和病史可能在预测高清中疾病进展速度的作用。这些数据可能有助于提高对高清的理解，并告知未来的治疗方法对于这种罕见的神经系统。

罗氏神经科学临床开发项目的全部数据将于2021年AAN公布，包括:

关于EVRYSDI™(risdiplam)
Evrysdi是运动神经元2（SMN2）拼接改性剂的生存，旨在通过增加运动神经元（SMN）蛋白的生存来治疗SMA。在整个身体中发现SMN蛋白，并且对于维持健康的运动神经元和运动至关重要。Evrysdi每天在家中以液体形式或通过喂食管给药。

美国食品和药物管理局(FDA)批准EVRYSDI用于治疗2个月及以上成人和儿童的SMA。EVRYSDI分别于2018年获得欧洲药品管理局(EMA)的主要认定，并于2017年和2019年获得FDA和EMA的孤儿药认定。目前，已有38个国家核可了该系统，另有33个国家提出了该系统。

关于ocrevus^®(ocrelizumab)
OCREVUS是第一个也是唯一一个被批准用于RMS(包括临床孤立综合征，RMS和活跃的，或复发的SPMS)和PPMS的治疗，每6个月给药一次。OCREVUS是一种人源化单克隆抗体，旨在靶向cd20阳性B细胞，这是一种特殊类型的免疫细胞，被认为是髓鞘(神经细胞的绝缘和支持)和轴突(神经细胞)损伤的关键贡献者。根据临床前研究，OCREVUS与某些B细胞上表达的CD20细胞表面蛋白结合，而不是在干细胞或浆细胞上，这表明免疫系统的重要功能可能得以保留。

Ocrevus每六个月通过静脉输液给药。初始剂量为两周内给出两周的300mg输注。随后的剂量作为单次600mg输注给出。随着现实世界经验迅速增长，超过20万人在全球范围内治疗，ocrevus是批准复发MS（RMS;包括RRMS和活跃，或复发，继发性逐步MS [SPMS]的第一个也是唯一的治疗，除了临床上综合征[CIS] in the U.S.) and PPMS. At Roche, we are constantly striving to optimise the care for people with MS and a shorter two-hour OCREVUS infusion time, dosed twice yearly (six-monthly), is now approved for eligible people with RMS or PPMS in the U.S and EU.

OCREVUS在北美、南美、中东、东欧以及澳大利亚、瑞士、英国和欧盟(EU)的95个国家获得批准。

关于ENSPRYNG^®(satralizumab)
ENSPRYNG由罗氏集团成员Chugai设计，是一种靶向白介素-6 (IL-6)受体活性的人源单克隆抗体。细胞因子IL-6被认为是NMOSD的关键驱动因子，它触发炎症级联反应，导致损伤和残疾。ENSPRYNG的设计采用了新的回收抗体技术，与传统技术相比，该技术允许更长的抗体持续时间和每四周皮下给药。

Enspryng的阳性III结果是单药治疗和与基线免疫抑制治疗组合，表明IL-6抑制是NMOSD的有效治疗方法。III阶段临床开发计划为ENSPRYNG包括两项研究：Sakurastar和Sakurasky。

ENSPRYNG目前在18个国家获得批准，包括美国、加拿大、日本和瑞士。许多监管机构正在审查这些申请。

ENSPRYNG已被美国、欧洲和日本指定为孤儿药。

爱游戏ayx冰球关于罗氏神经科学
神经科学是罗氏的主要研究和开发重点。我们的目标是追求突破性的科学，开发新的治疗方法，帮助改善慢性和潜在毁灭性疾病患者的生活。

罗氏正在研究十几种治疗神经系统疾病的药物，包括脊髓性肌萎缩症、多发性硬化症、神经脊髓炎视神经谱系障碍、阿尔茨海默病、亨廷顿病、帕金森病、杜氏肌营养不良症和自闭症谱系障碍。与我们的合作伙伴一起，我们致力于推动科学理解的边界，以解决当今神经科学领域的一些最困难的挑战。

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Roche是一个全球性的药品和诊断的先驱，专注于推进科学，以改善人们的生活。一个屋檐下的药物和诊断的综合优势使罗氏成为个性化医疗保健的领导者 - 一种旨在以最佳方式适应每位患者的权利。

罗氏是全球最大的生物技术公司，在肿瘤学、免疫学、感染性疾病、眼科和中枢神经系统疾病领域拥有真正差异化的药物。罗氏也是体外诊断和组织癌症诊断的世界领导者，也是糖尿病管理的领跑者。

罗氏成立于1896年，罗氏继续寻求更好的方法来预防，诊断和治疗疾病，为社会做出可持续的贡献。该公司还旨在通过与所有相关利益相关者合作，改善患者对医疗创新的访问。Roche开发的超过三十种药物包含在世界卫生组织模型列表中，其中基本药物，其中包括救生抗生素，抗疟药和癌症药物。此外，由于连续十二年，Roche被道琼斯可持续发展指数（DJSI）被认为是药品行业最可持续的公司之一。爱游戏体育博彩

罗氏集团总部位于瑞士巴塞尔，业务遍及100多个国家，到2020年在全球拥有超过10万名员工。2020年，罗氏在研发上的投资为122亿瑞士法郎，销售额为583亿瑞士法郎。美国的基因泰克公司是罗氏集团的全资子公司。罗氏是日本中外制药的大股东。更多信息，请访问www.ayx036.com.。

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