可能的分子结构的数量大于自大爆炸以来经过的秒数。估计是10的60次方。
许多这样的分子结构从未存在过。利用他们的专业知识和最先进的科学工具,罗氏的研究人员在实验室里生产了成千上万种新的合成化合物,通过结合已知的元素来“发明”它们。
然后他们对每一种药物进行筛选,以找出其中哪一种具备成为药物的条件。
一旦确定了靶点,研究人员就会制定研究设计,以显示候选药物如何影响这种特定的生物结构或活性。
具有预期效果的物质然后在进一步的实验室测试或计算机程序中进行评估,然后经常进行修改。
了解计算方法如何帮助找到最佳的活动结构。
我们希望开发新的治疗方法,并测试新化合物的功效。我们想要治愈严重的疾病,或者至少缓解症状。我们想要拯救生命。
为了实现这些目标,即使在21世纪,医学研究也需要动物研究。毕竟,许多研究只能在活体中进行。
例如,通常只有动物实验才能揭示实验性药物的危险副作用,否则这些副作用是很难识别的。换句话说,动物研究为患者提供了安全保障。
罗氏负责地对待每一个托付给它的生物。只有有前景的候选药物才会在动物身上进行试验。
除了国家和国际指导方针外,罗氏还对自己、员工和合同研究公司制定了很高的自愿标准。此外,只要有可能,动物研究就会被罗氏不断改进的替代方法所取代。
了解细胞培养试验如何旨在减少动物试验。
临床试验分四个阶段进行。只有当一种候选药物成功地通过了一个阶段,它才能进入下一个阶段。
第一阶段:
候选药物首先在健康志愿者的研究中进行安全性和耐受性测试。这些研究在专门的临床设施中进行,以确保参与者得到最好的护理。
研究人员可以看到这种新药剂在人体内的表现,并获得关于其效果和最合适剂量的初步信息。
第二阶段:
下一步是确认药物的假定作用机制,即证明它是有效的。
研究人员与精心定义的患者群体一起工作,给他们一个剂量范围。这提供了确定理想治疗剂量所需的信息。
纳入II期研究的患者由医师调查人员照顾,并被密切观察,以尽可能早地识别潜在风险。
阶段三:
直到现在,开发人员才在与药物预期临床环境非常相似的条件下,在涉及数千名患者的大规模试验中测试药物。
这为药物在临床应用中的表现提供了现实的图景。在这一阶段获得的信息对将来的药物营销也很重要。
四个阶段:
即使在一种药物被批准后,它仍然处于专家的监督之下。在服用药物的患者中观察到的所有副作用都必须记录并列在包装说明书上。
临床试验的结果随后在医学会议上发表,并发表在医学杂志上。临床试验遵循一个明确的计划或“设计”。每个子研究都是为了回答一个重要的问题。
为了分析试验数据,研究人员依赖于经过试验和测试的统计方法,这些方法必须在试验开始前在向监管机构提交的文件中详细说明。这使得在任何时候监视和检查数据发生了什么成为可能。
在参与试验的中心,大量数据直接在网上输入,并通过电子处理提交给当局。
III期临床试验在相关疾病领域的独立专家指导下进行。这位“首席研究员”也是将在医学会议或医学杂志上展示结果的人——即使试验药物未能产生预期的治疗反应。
罗氏的所有试验方案和试验结果一旦完成就会在两个网站上公布,公众可以在两个网站上看到:
在瑞士,监管机构是瑞士医疗中心(Swissmedic);欧盟国家是EMA;在美国是FDA,可能是世界上最著名的药物监管机构。大多数监管机构还对在其管辖范围内获准上市的所有药品的生产厂进行检查。
当一种新药提交审批时,监管机构需要全面的文件。这通常会填满数百个文件,其中许多文件必须提交多份副本。
当局完成审查可能需要几个月到几年的时间。
在此期间,制药商和当局将保持定期联系。监管机构的积极决定意味着该药物可以在其管辖范围内销售。
了解更多关于监管审批的信息。
扩大一种新药的生产规模始终是一个挑战,无论你做了多少次。只有最高标准的质量和精度才足够好。在罗氏,大多数处理规模化项目的专家都有几十年的经验。
了解更多关于药品生产的信息。
你的医生现在可以在你需要的时候给你开这种药。对我们来说,能够为有需要的病人提供一种新的治疗方案是一种很大的满足。
制造商将药物配制成药丸、胶囊、安瓿或预充注射器并包装。然后,他将产品装在纸箱里,连同包装传单一起运往药店——所有这些都符合国家规定。
自我们的研究人员首次发现该分子以来,已经经历了12年多的时间和许多步骤。
了解更多“从分子到药物”的过程。
人类生物学的复杂性是惊人的,药物开发具有挑战性。这导致整个医疗保健行业的研发失败率很高。但在罗氏,我们相信从成功和失败中吸取教训的重要性。正是我们学习和收集见解的能力使我们能够提出曾经没有答案的科学问题。这使我们更接近于实现改善人们生活的承诺,并使我们走上下一个医学突破的道路。
从一个分子变成一种药物需要12年。这是一个漫长的过程,需要数小时的艰苦工作,无数次的实验,以及充满激情和敬业的大型科学家团队。这一过程充满了风险和挑战,但最终是有益的,因为其结果可以彻底改变医疗保健和患者的生活。